肌萎縮側(cè)索硬化癥俗稱漸凍癥，是由于運(yùn)動(dòng)神經(jīng)出現(xiàn)障礙，導(dǎo)致全身肌肉逐漸變得無力的一種疾病。漸凍癥患者約有10％屬于遺傳性患病。由于不清楚詳細(xì)的致病原因，醫(yī)學(xué)界一直沒有找到根治此病的方法。
在遺傳性漸凍癥患者中，約有20％是由于“SOD1”基因變異所致。研究小組將變異“SOD1”基因?qū)肴祟惻咛ジ杉?xì)胞，使其分化成運(yùn)動(dòng)神經(jīng)細(xì)胞等。結(jié)果在這些分化后的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)細(xì)胞中再現(xiàn)了漸凍癥患者細(xì)胞的一些形狀、性質(zhì)特征，比如神經(jīng)突形狀大小多變、細(xì)胞易壞死等。
研究小組負(fù)責(zé)人中?憲夫說，有報(bào)告顯示，非遺傳性的漸凍癥也與“SOD1”基因有關(guān)，期待本次開發(fā)的細(xì)胞模型在漸凍癥治療中發(fā)揮重大作用。
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