在近日召開(kāi)的國(guó)務(wù)院首次猴年常務(wù)會(huì)議上，醫(yī)藥行業(yè)的發(fā)展又一次成為討論主題。會(huì)議確定，要瞄準(zhǔn)群眾急需，加強(qiáng)原研藥、首仿藥、中藥、新型制劑、高端醫(yī)療器械等研發(fā)創(chuàng)新，加快腫瘤、糖尿病、心腦血管疾病等多發(fā)病和罕見(jiàn)病重大藥物產(chǎn)業(yè)化。我們欣喜地看到，國(guó)家首次將罕見(jiàn)病藥物產(chǎn)業(yè)化概念提出來(lái)了。

近幾年來(lái)，罕見(jiàn)病越來(lái)越受到各界重視，有關(guān)罕見(jiàn)病方面的好消息不斷傳出。特別是國(guó)家衛(wèi)計(jì)委于12月24日成立了“罕見(jiàn)病診療與保障專家委員會(huì)”，其中首要的職責(zé)就是研究提出罕見(jiàn)病定義及病種范圍。該委員會(huì)由多名相關(guān)領(lǐng)域?qū)＜医M成。上海市衛(wèi)計(jì)委則于2月5日發(fā)布了《上海市主要罕見(jiàn)病名錄(版)》，該名錄明確將56種疾病列為上海市的罕見(jiàn)病，成為全國(guó)首個(gè)發(fā)布罕見(jiàn)病名錄的省市。前幾年，青島市已將某些孤兒藥列入特殊醫(yī)保報(bào)銷名錄，是第一個(gè)可以將部分罕見(jiàn)病用藥進(jìn)行醫(yī)保報(bào)銷的城市。今年初，浙江省也將幾個(gè)罕見(jiàn)病列入醫(yī)保報(bào)銷名錄……所有這些，都給罕見(jiàn)病患帶來(lái)希望。

國(guó)外優(yōu)惠政策

當(dāng)前的問(wèn)題是，由于國(guó)內(nèi)還沒(méi)有明確的罕見(jiàn)病定義，當(dāng)然也談不上相對(duì)應(yīng)的藥物研發(fā)的國(guó)家支持的具體政策和措施。由于市場(chǎng)小，研發(fā)難度大，國(guó)內(nèi)幾乎沒(méi)有任何企業(yè)在開(kāi)展孤兒藥物的研發(fā)，甚至也沒(méi)有幾家藥廠在做孤兒藥仿制藥的開(kāi)發(fā)。反觀國(guó)際市場(chǎng)，孤兒藥這十年來(lái)越來(lái)越多地受到藥廠青睞。

這幾年，F(xiàn)DA每年批準(zhǔn)上市的新藥中，孤兒藥所占比例至少在30%以上，去年更是達(dá)到47%，接近一半。這主要是因?yàn)闅W美對(duì)孤兒藥研發(fā)有相應(yīng)的鼓勵(lì)和支持法規(guī)和政策，而且美國(guó)在孤兒藥定義上是最寬泛的，只要在當(dāng)年發(fā)病人數(shù)少于20萬(wàn)的，都可以被授予孤兒藥標(biāo)簽。美國(guó)在1983年《孤兒藥法案》通過(guò)后，上市孤兒藥數(shù)目從1983年前的不到10個(gè)，到目前有近500個(gè)，但這對(duì)于近7000種罕見(jiàn)病來(lái)說(shuō)還是有很大的空間去努力。

國(guó)外的優(yōu)惠政策在以下多方面都有所體現(xiàn)：一是審評(píng)上有綠色通道，可以加快審批；二是稅收上有支持，在美國(guó)，臨床試驗(yàn)費(fèi)用中有50%可以稅收返還；三是專利保護(hù)，有7年獨(dú)占權(quán)；四是在市場(chǎng)準(zhǔn)入和定價(jià)上更加考慮藥廠的研發(fā)投入，定價(jià)機(jī)制更加合理;五是在藥物可及性上，由保險(xiǎn)公司報(bào)銷。

建言國(guó)內(nèi)藥研

以上這些在孤兒藥研發(fā)方面的成功經(jīng)驗(yàn)可以借鑒。三十多年的改革開(kāi)放，讓中國(guó)成為全球第二大經(jīng)濟(jì)體，國(guó)家實(shí)力大增，國(guó)家有能力去幫助罕見(jiàn)病患者。值此，在全國(guó)“兩會(huì)”召開(kāi)前夕，筆者代表中國(guó)孤兒藥創(chuàng)新聯(lián)盟對(duì)中國(guó)孤兒藥研發(fā)提出以下建議：

1.盡快制定國(guó)家罕見(jiàn)病定義，建議采取美國(guó)的做法，以發(fā)病人數(shù)在10萬(wàn)人以下作為中國(guó)定義。

2.孤兒藥審報(bào)采取綠色審評(píng)通道，臨床試驗(yàn)采取報(bào)備制，二個(gè)月之內(nèi)如無(wú)回復(fù)即可開(kāi)展。

3.對(duì)孤兒藥研發(fā)相關(guān)費(fèi)用采取50%的稅收優(yōu)惠政策。

4.孤兒藥上市后，能夠直接進(jìn)入國(guó)家孤兒藥報(bào)銷目錄，價(jià)格由國(guó)家和企業(yè)共同制定，保護(hù)企業(yè)研發(fā)的積極性。

5.孤兒藥的銷售采取直銷模式，病人直接從藥廠直購(gòu)，減少流通環(huán)節(jié)。

6.報(bào)銷采取醫(yī)保+商保+國(guó)家補(bǔ)貼的方式，讓所有的罕見(jiàn)病患者用得起藥。

7.鼓勵(lì)孤兒藥仿制藥的開(kāi)發(fā)，制定特殊政策予以審批，市場(chǎng)準(zhǔn)入和定價(jià)的支持。

8.對(duì)國(guó)內(nèi)外首個(gè)孤兒藥，可以特殊批準(zhǔn)歐美和日本批準(zhǔn)上市的產(chǎn)品在國(guó)內(nèi)同步上市。

以上是我們的建議，希望在目前各界對(duì)罕見(jiàn)病和孤兒藥前所未有的支持的大環(huán)境下，國(guó)家積極出臺(tái)具體支持孤兒藥研發(fā)的法規(guī)和政策，調(diào)動(dòng)國(guó)內(nèi)藥企對(duì)孤兒藥研發(fā)的積極性，為國(guó)內(nèi)廣大罕見(jiàn)病患提供“吃得起的孤兒藥”，為拯救罕見(jiàn)病患者的生命和改善患者的生活狀況開(kāi)展積極的行動(dòng)。

本文來(lái)自：逍遙右腦記憶 http://m.portlandfoamroofing.com/gaozhong/646767.html

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